令人震驚的研究顯示，許多快速跟蹤的癌癥藥物沒有臨床益處

有為癌癥快速通過審批的藥物并不總是如愿以償。一項新的研究發(fā)現(xiàn)，在2013年至2017年期間，通過美國食品和藥物管理局（FDA）加速批準(zhǔn)途徑引入的抗癌療法中，約有40%在五年多的后續(xù)試驗中沒有顯示出臨床益處。

為響應(yīng)而創(chuàng)建到艾滋病毒/艾滋病流行之1980年代和1990年代初，美國食品和藥物管理局的加速審批自 1992 年以來，該計劃允許早期批準(zhǔn)治療嚴(yán)重疾病的藥物，并滿足未滿足的醫(yī)療需求。

FDA的加速批準(zhǔn)很常見，尤其是對于癌癥治療。三分之一的腫瘤藥物獲批通過加速審批途徑，以及80%以上在所有加速批準(zhǔn)中，癌癥療法已獲得批準(zhǔn)。

但是，加速審批依賴代理標(biāo)記被認(rèn)為可以預(yù)測臨床益處的藥物的有效性，而無需直接衡量益處。例如，膽固醇水平是心臟病的替代標(biāo)志物，但在批準(zhǔn)后的驗證性試驗中，制藥公司需要證明的是，新批準(zhǔn)的藥物可以預(yù)防心臟病死亡。

在癌癥試驗，表明患者在接受特定治療后壽命更長（稱為總生存期）是理想的臨床終點。但試驗通常使用替代測量無進展生存期，這是某人在癌癥惡化之前存活的時間。

波士頓布萊根婦女醫(yī)院（Brigham and Women's Hospital）的臨床醫(yī)生和研究人員分析了FDA在過去十年中加速批準(zhǔn)癌癥藥物的進展，擴展了研究范圍之前經(jīng)過仔細審查這項目成果，它因采用低于傳統(tǒng)審批的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)而受到批評，因為益處不確定的昂貴藥物.

流行病學(xué)家Ian Liu及其同事說：“盡管加速批準(zhǔn)可能是有用的，但一些抗癌藥物最終并沒有顯示出延長患者壽命或改善生活質(zhì)量的益處在他們發(fā)表的論文中寫.

2013 年至 2023 年間，有 59 種抗癌藥物通過 FDA 的加速批準(zhǔn)途徑獲得了臨時批準(zhǔn)，分布在 129 種跡象或用途。

在 2013 年至 2017 年期間批準(zhǔn)的 46 種藥物適應(yīng)癥中，截至 2023 年年中，有 7 種藥物的驗證性試驗結(jié)果仍未公布。同時，有10種藥物被撤回。

但研究人員發(fā)現(xiàn)，41%的癌癥藥物（即在此期間獲得加速批準(zhǔn)的46種癌癥藥物中的19種）并沒有延長患者的生命或改善他們的生活質(zhì)量。

加上尚未獲得結(jié)果的七項正在進行的試驗，這一數(shù)字上升到57%的快速跟蹤癌癥藥物在批準(zhǔn)五年后未能顯示出益處。

然而，有一些跡象表明該系統(tǒng)正在改善。在后續(xù)試驗中被證明無效的快速通道藥物從審批過程中撤出的速度更快，2017年僅用了3.6年，低于2013年的大約10年。

除了制藥公司需要更長的時間來證明藥物在強制性批準(zhǔn)后研究中是有效的，這意味著這些藥物在臨床醫(yī)生及其患者可以確定“替代”替代標(biāo)志物真正反映臨床益處之前已經(jīng)可以使用多年。

研究人員發(fā)現(xiàn)，如果快速通道藥物確實顯示出益處，那么獲得傳統(tǒng)批準(zhǔn)所需的時間已經(jīng)拖延了整個研究期間：在研究期間從 1.6 年增加到 3.6 年。

這與其他研究表明的相似驗證性試驗的延遲可能導(dǎo)致某些藥物使用超過十年，而沒有確認(rèn)它們可以幫助患者活得更久或更好。

這并不是困擾臨床癌癥研究的唯一問題。2022 年的一項研究發(fā)現(xiàn)，300 家接受審計的公司中有一半以上的數(shù)據(jù)臨床試驗從過去十年開始仍然無法進入盡管這些試驗支持抗癌藥物的批準(zhǔn)。這意味著研究人員和臨床醫(yī)生無法檢查FDA決策所依據(jù)的證據(jù)。

但加速審批繼續(xù)受到抨擊，尤其是在 FDA 之后2021 年批準(zhǔn) Aducanumab 的決定一抗體為阿爾茨海默氏癥清除與疾病相關(guān)的蛋白質(zhì)團塊的疾病，但不會減緩認(rèn)知能力下降。今年，其制造商Biogen將停產(chǎn)aducanumab，列舉其他優(yōu)先事項.

2022 年 6 月，美國政府通過了加速審批途徑的立法改革，其中研究人員說是“姍姍來遲”。這些變化將意味著FDA可以要求制藥公司在批準(zhǔn)加速批準(zhǔn)之前至少開始驗證性試驗，并且必須每年兩次報告其研究進展。

時間會證明這些改革將產(chǎn)生什么影響。

該研究已發(fā)表在美國醫(yī)學(xué)會雜志.

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