新的阿爾茨海默病治療方法減緩了下降速度，但代價很高

癡呆癥是一種導(dǎo)致進行性記憶或思維問題的疾病。現(xiàn)在是最常見的原因在澳大利亞死亡。

癡呆癥的原因有很多種，但是阿爾茨海默氏癥疾病賬戶大約占所有病例的 60-80%。

上周，澳大利亞治療用品管理局 （TGA）批準一種治療早期阿爾茨海默病的新藥：lecanemab，以 Leqembi 品牌銷售。此前，今年早些時候批準了一種類似的藥物 donanemab。

相關(guān)：最新的阿爾茨海默病藥物可以為患者的生活增加多年的獨立性

但是，雖然 lecanemab 已被證明可以減緩一些接受早期診斷的人的疾病進展，但它的價格很高，對許多澳大利亞人來說是遙不可及的。

它是如何工作的？

Lecanemab 來自一類稱為單克隆的藥物抗體.

當(dāng)我們的身體面對外來“入侵者”時，最常見的是細菌或病毒，我們的免疫系統(tǒng)通過產(chǎn)生抗體來做出反應(yīng)。這些蛋白質(zhì)與入侵者結(jié)合并將其標(biāo)記給其他免疫細胞進行破壞。

單克隆抗體在實驗室中生產(chǎn)以與特定靶標(biāo)結(jié)合：在這種情況下，淀粉樣蛋白是阿爾茨海默氏癥的微觀標(biāo)志。

一旦免疫系統(tǒng)捕獲抗體，它就可以從我們的大腦中清除淀粉樣蛋白，以限制持續(xù)的損害。

效果如何？

當(dāng)?shù)嘏鷾适怯捎?a>大型臨床試驗18 個月內(nèi)有 1,734 名參與者，由衛(wèi)材制藥公司資助。

該試驗顯示，由于大腦中阿爾茨海默氏癥的早期變化，一大群患有早期阿爾茨海默氏癥或輕度認知障礙的患者，疾病進展顯著減緩。

在試驗之前，所有患者都接受了正電子發(fā)射斷層掃描 （PET） 掃描，顯示他們的大腦中存在淀粉樣蛋白。

與接受活性藥物的患者相比，在研究期間接受活性藥物治療的患者進展減少了 27%安慰劑在 18 個月的時間里。這是通過認知和功能的量表來衡量的，稱為臨床癡呆癥評級總和。

在 18 個月的研究期間，這相當(dāng)于接受 lecanemab 治療的組的下降減少了大約五個月。

對于持續(xù)治療的患者，有證據(jù)表明持續(xù)獲益長達四年最近介紹.

通過 PET 掃描測量，接受 lecanemab 的參與者還顯示大腦中淀粉樣蛋白水平大幅降低。到試驗結(jié)束時，大多數(shù)參與者被認為低于通常表明存在阿爾茨海默氏癥的閾值，但這并沒有逆轉(zhuǎn)他們的癥狀。

有什么副作用？

監(jiān)管機構(gòu)對安全提出了擔(dān)憂。TGA 此前拒絕了該藥物的批準，理由是其風(fēng)險和收益概況去年 10 月最初考慮該申請時。

大約 12.6% 的接受該藥物的試驗參與者出現(xiàn)腦腫脹。在擁有兩個促進阿爾茨海默氏癥的基因載脂蛋白 E4 （ApoE4） 拷貝的人中，這一比例上升到 32.6%。

在經(jīng)歷過腦腫脹的人中，22% 的人有頭痛、頭暈、視力模糊和平衡問題等副作用。

這些通常是輕微的，但少數(shù)參與者在研究期間還服用了血液稀釋藥物有嚴重的腦出血這導(dǎo)致了死亡。其余 78% 的腦腫脹患者沒有出現(xiàn)任何癥狀。

由于存在腦腫脹的風(fēng)險，服用該藥的人需要三個月一次核磁共振成像掃描以監(jiān)測他們的大腦。

服用活性藥物的人中，約有 17.3% 還經(jīng)歷了腦部小出血（微出血），而服用安慰劑的人中這一比例為 9.0%。

去年TGA拒絕lecanemab一案提出上訴，及新增功能作為上訴過程的一部分，提供了四年治療的安全性和結(jié)果數(shù)據(jù)。

多少錢？

澳大利亞的藥品福利計劃 （PBS）目前不補貼來卡那單抗。它成本相當(dāng)于每年 40,000 澳元，使許多可能從中受益的人無法承受。

指南建議每兩周給藥一次，持續(xù) 18 個月，此后每月進行一次“維持”給藥。

還有與確保藥物安全性和有效性所需的監(jiān)測相關(guān)的成本（醫(yī)生就診、MRI 和 PET 掃描）。

藥物福利咨詢委員會 （PBAC） 尚未考慮將 lecanemab 列入 PBS 名單。

然而，PBAC 于 7 月拒絕了類似藥物 donanameb 的 PBS 上市申請，理由是擔(dān)心其益處“太小且不確定，無法證明這種治療對患者和衛(wèi)生系統(tǒng)的負擔(dān)是合理的”。

Lecanemab 的作用方式與 donanemab 類似，后者獲得TGA批準今年早些時候。兩種藥物具有相似的成本、功效和風(fēng)險。

底線

Lecanemab 只能在阿爾茨海默氏癥的早期階段使用。如果您或您的親人出現(xiàn)阿爾茨海默病的早期跡象，例如持續(xù)的短期記憶喪失或?qū)θ掌诤腿掌诟械嚼Щ?，請?wù)必盡早尋求醫(yī)療建議，以獲得準確的診斷并明確您的治療方案。

如果您正在考慮使用 lecanemab 或 donanemab，重要的是要知道這些藥物不能治愈阿爾茨海默病。它們可能會減緩進展，但不會改善癥狀。

Lecanemab 不會使那些由阿爾茨海默氏癥以外的疾病引起的癡呆癥患者受益，也不會使疾病進展超過早期階段的阿爾茨海默氏癥患者受益。

史蒂夫·麥克法蘭，澳大利亞癡呆癥支持臨床服務(wù)負責(zé)人，精神病學(xué)副教授，莫納什大學(xué)

本文轉(zhuǎn)載自對話根據(jù)知識共享許可。閱讀原文.

寶寶起名 起名