世界首創(chuàng)：干細胞移植可恢復(fù)多人的視力

一個干細胞移植手術(shù)顯著改善了三名角膜嚴重受損患者的視力模糊。

這臨床試驗，這是世界上第一個此類研究，也是干細胞研究的重大進步。

手術(shù)兩年后，沒有發(fā)現(xiàn)嚴重的安全問題，從外面看，所有三個角膜看起來都比以前透明得多。

四名參與者參與了這項研究，他們都患有一種導(dǎo)致角膜上疤痕組織堆積的疾病，稱為角膜緣干細胞缺乏癥 （LSCD）。

如果角膜被想象成 '透明窗口' 的角膜緣類似于它的框架，將玻璃杯固定在白球上。

這個關(guān)鍵框架還包含一個豐富的干細胞供應(yīng)，它們可以補充角膜中任何磨損的單元，就像小擋風(fēng)玻璃雨刷一樣，隨著年齡的增長，保持玻璃沒有霧氣。

如果沒有角膜緣干細胞群落的警惕，逐漸視力喪失是不可避免的。

今天，一只眼睛患有 LSCD 的人可以通過手術(shù)去除疤痕組織，并用另一只眼睛的健康角膜片代替。但是，如果失去角膜緣干細胞延伸到雙眼，需要進行供體移植。

在全球 1270 萬患有角膜相關(guān)視力喪失的人中，器官移植可用于只需 1/70.即使對于那些接受移植的人來說，移植物存活通常也是一個問題;總是有被拒絕的風(fēng)險。

這就是誘導(dǎo)多能干細胞 （iPSC） 開始發(fā)揮作用。

這些全能的單位是從任何人體的細胞轉(zhuǎn)化而來的。一旦被重新編程回胚胎樣狀態(tài)，它們就會無限繁殖，能夠變形為任何類型的成人細胞，包括角膜細胞。

2023 年，美國的研究人員宣布他們在長達一年后使用邊緣干細胞恢復(fù)了兩名角膜損傷患者的視力。

現(xiàn)在，日本大阪大學(xué)醫(yī)院的科學(xué)家們更進一步，使用源自健康人體血細胞的 iPSC 來恢復(fù)視力。

在實驗室中，得到的 iPSC 被誘導(dǎo)到角膜上皮細胞片 （iCEPS） 中。去除疤痕組織后，將這些片材移植到患者的角膜上，并在其頂部覆蓋保護性隱形眼鏡。

移植后大約 7 個月，所有 4 名患者的視力都有所改善。然而，一年后，患者 4 的視力再次下降，患者 4 是一名 39 歲的女性，是該隊列中視力喪失最嚴重的患者。

患者 1 和 2 的視力改善最好，分別為 44 歲女性和66 歲男性。

研究人員懷疑患者 3 和 4 可能由于對移植的隱匿免疫反應(yīng)而沒有表現(xiàn)出相同的改善。除了類固醇外，沒有患者接受免疫抑制藥物。

研究人員以前曾使用來自患者自身的皮膚恢復(fù)那些黃斑變性的人的視力 - 位于視網(wǎng)膜的中心 - 但這是科學(xué)家們第一次對這種其他形式的視力喪失實現(xiàn)類似的壯舉，而且沒有使用來自患者自身細胞的材料。

雖然這些小型試驗非常有希望，但此類程序仍然具有高度實驗性和潛在危險性。需要做更多的研究來評估它們的安全性和有效性。

“據(jù)我們所知，這項研究首次描述了 iPSC 衍生的細胞構(gòu)建體被移植到患者的角膜中或角膜上，它代表了 LSCD 患者未來有前途的治療選擇，”大阪大學(xué)醫(yī)院的團隊總結(jié).

他們現(xiàn)在正在計劃一項多中心臨床試驗，以“在令人鼓舞的結(jié)果的基礎(chǔ)上再接再厲”。

該研究發(fā)表在柳葉刀.

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